Heilung von Schmetterlingskindern durch Salzburger Forscher in Aussicht?
Bei “Schmetterlingskindern” sind laut Forschern bestimmte Eiweißstoffe defekt, die einzelne Schichten der Haut miteinander verbinden sollten, sie bekommen deshalb ständig Blasen, Wunden und Narben. Ursache kann etwa sein, dass die molekularen Maschinen in der Zelle (Ribosomen) solch einen Eiweißstoff nicht fertigstellen, weil in der Bauanleitung (Gen) mittendrin “Stopp!” steht.
Eiweißproduktion bei Schmetterlingskindern fehlerhaft
Salzburger Forscher haben nun in Hefezellen gezeigt, dass kleine, gezielte Änderungen in den Ribosomen bewirken können, dass ein Stopp-Zeichen in einem solchen Krankheits-Gen weitgehend ignoriert wird, während die Erzeugung von anderen Eiweißstoffen nicht beeinflusst wird, berichten sie in der Fachzeitschrift “Plos One”.
Forschung mit Hefe-Varianten
Die Forscher haben ein Testverfahren mit über hundert Hefe-Varianten entwickelt, bei denen die Ribosomen jeweils ein klein wenig unterschiedlich waren – man nennt solche Ribosomen “personalisierte Ribosomen”, erklärte Lore Breitenbach-Koller vom Fachbereich Zellbiologie der Universität Salzburg gegenüber der APA.
Forscher arbeiten an personalisierten Ribosomen
Sie fand mit ihren Kollegen heraus, dass ein bestimmtes personalisiertes Ribosom das Stopp-Zeichen in einem für die Schmetterlingskrankheit (Epidermolysis bullosa – EB) verantwortlichen Gen namens LAMB3 offensichtlich häufiger übersieht und damit die Produktion dieses Eiweißstoffes erhöht. “Wichtig für einen möglichen Einsatz ist, dass bei diesem Typ von personalisierten Ribosomen die Produktion anderer Eiweißstoffe nicht signifikant geändert wird”, so Breitenbach-Koller.
Salzburger Forscher vorne mit dabei
Weil die Ribosomen in Hefezellen sehr ähnlich sind wie jene beim Menschen, könnte man mit personalisierten Ribosomen vielleicht auch Therapien für Schmetterlingskinder entwickeln, erklärte Johann W. Bauer vom EB Haus Austria in Salzburg, einer Anlaufstelle für Menschen, die unter EB leiden.
Neue Therapie soll Schmetterlingskindern helfen
Nun wolle man Stoffe und Verfahren finden, mit denen man personalisierte Ribosomen in Hautzellen von Patienten herstellen kann. Sie sollten dort bewirken, dass vermehrt funktionsfähiger Lamb3-Eiweißstoff hergestellt wird, so Helmut Hintner von der ebenfalls beteiligten Salzburger Universitätsklinik für Dermatologie.
Forscher wollen Eiweißproduktion verändern
Mit dieser Methode wäre es möglich, die Herstellung eines Eiweißstoffes in Zellen gezielt zu erhöhen, ohne ihr Erbgut zu verändern. Die bisher dafür eingesetzten Substanzen und Verfahren bewirken nämlich, dass Stopp-Zeichen zu pauschal für alle Eiweißstoffe ignoriert werden, und hätten daher große Nebenwirkungen, so die Forscher.
Entwicklung neuer Medikamente dauert noch
Während für die Entwicklung neuer Medikamente und Behandlungsmethoden wohl noch einige Zeit und Arbeit nötig sein wird, sieht Breitenbach-Koller in der Biotechnologie sofortige Anwendungsmöglichkeiten für personalisierte Ribosomen. Damit könnte man die Herstellungs-Raten von Eiweißstoffen steigern und so die Produktionskosten von zum Beispiel Enzymen für Waschmittel oder Medikamenten in tierischen, pflanzlichen und bakteriellen Zellen senken, erklärte sie. (APA)
